No entiendo muy bien como esta afectado el gen que ocasiona la ataxia de Friedreich. Estaba leyendo un
No entiendo muy bien como esta afectado el gen que ocasiona la ataxia de Friedreich. Estaba leyendo un tratamiento de transferencia de genes, y mi pregunta es si para la ataxia lo han probado en pacientes y si sirve. Gracias.
2 respuestas
En la ataxia de Friedreich hay un defecto en un gen situado en el cromosoma 9, por el cual las bases GAA se repiten, no 22 veces, sino hasta más de 1.000 veces, con lo cual, la proteína cuya síntesis controla, resulta defectuosa, y ello ocasiona los síntomas de la enfermedad.
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